产品,竟是针对唐氏综合征的。
唐氏综合征的存量病患连500万都不到,能赚多少钱?
陈延森在内容里提到,他设计了一种复合分子,名字叫TriSIL—21。
它精准靶向缺陷位点,嵌入后激活修复酶,分解异常蛋白沉淀,恢复基因表达至近正常水平。
技术方案是,采用PEG修饰聚合物纳米粒、细胞穿透肽和pH敏感连接臂的纳米递送系统,实现静脉给药、穿越血脑屏障、在脑酸性环境特异释放。
简单来说,就是抑制DYRK1A基因的表达,让唐氏患者的三体特征向二倍体转变,从而改善病人的认知能力、降低神经退行风险、改善免疫与代谢部分问题。
至于已经受损的面部和五官,肯定是无法逆转的。
但它能通过抑制DYRK1A基因的表达,缓慢提升糖宝的记忆力、领悟力和学习力,大幅降低老年痴呆症的中招率。
从经济价值层面,TriSIL—21或许没有NeuroGuard那么赚钱,但它首次证明了染色体校正剂可治疗人类基因疾病,遗传表观编辑和递送体系的底层方法论,也一定程度上颠覆了药物化学的现有逻辑。
「TriSIL—21可以让整条染色体的显性表达沉默?」
「这不是神药,这是禁术!」
「哪怕它能治疗唐氏综合征,也不能推向消费市场。」
欧美地区的科研人员在读过这篇文章后,先沉默了片刻,接著一脸严肃地说道。
人类的23对染色体,每一代都有相对应的基因密码。
抑制21号染色体中的DYRK1A基因,就可以治疗唐氏综合征。
但若是抑制Y染色体的性状基因表达,就有可能导致男性特征不发育,反而朝女性的方向发育。
这项技术就像打开了潘多拉魔盒一般!
可随意操纵生命!
但与之相反的是,也有大批的科研人员支持这项技术的普及。
因为可以利用TriSIL—21的机制,去调控1号染色体的TP53基因,进而抑制肿瘤生长。
再比如,抑制4号染色体中的Huntingtin基因,从而缓解神经退行性疾病,包括阿尔茨海默症、帕金森、亨廷顿舞蹈症和渐冻症,都能进行治疗。
在这群人看来,
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